体外疾病建模：
捷易生物能利用患者来源的体细胞，在体外建立疾病特异性的诱导多能干细胞（iPSC）模型，并将其定向分化为与疾病相关的功能细胞（如神经细胞等），在培养体系中重现疾病的基因型与表型特征。该技术为疾病机制研究、治疗方案探索及创新药物开发提供了可靠的体外研究平台。
疾病特异性iPSC细胞系的应用：
传统药物研发多依赖动物模型、癌变细胞系或有限的人源细胞，存在种属差异大、样本来源受限等问题，导致临床试验成功率低。捷易生物基于iPSC技术，可实现多种人体细胞类型的规模化制备，建立覆盖多种遗传性疾病及常见疾病的iPSC细胞库，并进一步分化为具有功能缺陷的靶细胞，显著提升药物筛选效率，降低研发成本。
自2008年起，疾病特异性iPSC研究已在神经、血液、心脏、胰岛、肝脏等多个组织器官的遗传性疾病中广泛应用，涵盖肌萎缩侧索硬化（ALS）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、帕金森病（PD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、精神分裂症、I型糖尿病等多种疾病类型。
应用范围：
（1）新药筛选
捷易生物提供基于疾病特异性iPSC分化功能细胞的高通量药物筛选服务。该类细胞可稳定扩增、批量供应，具有良好的批次一致性和稳定性，能够真实模拟疾病病理生理状态，显著提高药物筛选的准确性与效率。
（2）药物安全性评估
我们利用iPSC来源细胞进行体外药物毒性测试，模拟临床Ⅰ期试验中的毒理反应，有助于在早期阶段识别潜在风险，减少临床试验中受试者面临的安全隐患，提升药物开发的安全性评价水平。
（3）疾病机制研究
通过疾病特异性iPSC的定向分化过程，可在体外再现疾病发生发展的关键环节，特别适用于神经退行性疾病与神经发育障碍等疾病的病理机制研究与早期干预策略开发。
（4）基因治疗研究
捷易生物可借助基因编辑技术，对疾病iPSC模型进行基因修正或治疗性基因导入，为基因治疗策略的验证与优化提供可靠的体外实验平台。
沪公网安备 31011202014466号
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